Campagne Sunday Express MND : Donnez-nous les fonds pour que nous puissions guérir la maladie du motoneurone

Notre fonds La croisade Fight To Cure MND soutient un groupe de causes qui se battent déjà pour l’argent avant le prochain examen des dépenses du chancelier Rishi Sunak. Nous ajoutons notre voix à la campagne de financement déjà lancée par une coalition d’organisations caritatives dans le cadre de la campagne United To End MND, dirigée par la Motor Neurone Disease Association, MND Scotland et My Name’5 Doddie.

Il n’existe actuellement aucun traitement ou remède efficace pour cette maladie terminale dévastatrice. La campagne vise à le rendre « traitable ».

Le gouvernement affirme avoir dépensé 54 millions de livres sterling pour le MND au cours des cinq dernières années, mais les militants suggèrent que la majeure partie du financement a été consacrée à la recherche neurologique générale, plutôt qu’à des études ciblées.

Ils soutiennent qu’une estimation plus précise du financement gouvernemental ciblé serait inférieure à 5 millions de livres sterling par an, soit moins que la contribution des organisations caritatives elles-mêmes.

La maladie du motoneurone décrit un groupe de maladies qui attaquent les nerfs qui contrôlent les mouvements, de sorte que les muscles ne fonctionnent plus.

En 2014, le Ice Bucket Challenge a levé 7 millions de livres sterling rien qu’au Royaume-Uni, déclenchant de multiples avancées dans de nouveaux traitements susceptibles de changer la vie.

M. James a décrit cela comme un moment critique pour la recherche MND. Il a ajouté qu’avec des ressources pour mener des essais, il pourrait y avoir un traitement pour la maladie dans les cinq à 10 prochaines années. « Nous parlons de faire de la MND une maladie traitable », a-t-il déclaré. « Il s’agirait d’une plateforme mondiale de développement et d’essais de médicaments et de découvertes.

« Nous sommes à ce moment important pour MND car il y a eu beaucoup de progrès ces dernières années dans la recherche. Nous pensons que nous pouvons vraiment développer des thérapies puissantes pour des types particuliers de MND.

«Avec un investissement supplémentaire du gouvernement, nous commencerons à voir des essais de traitements et de thérapies dans les prochaines années et certainement des développements très excitants pour des types particuliers de la maladie, qui pourraient voir de vrais traitements dans les cinq à 10 prochaines années.

«En tant qu’organisme de bienfaisance, nous ne pouvons pas faire grand-chose, nous avons donc besoin que le gouvernement et l’industrie se joignent à nous. Nous pensons que la MND est en quelque sorte une maladie oubliée en matière de financement et de recherche. Nous ne pouvons progresser qu’avec un soutien accru.

« Le gouvernement considère la MND comme une maladie rare, ce que nous ne pensons pas que ce soit. Il existe un risque à vie d’un sur 300, mais comme le pronostic peut être très court et que beaucoup meurent dans l’année, vous n’obtenez pas un nombre croissant de personnes. Cela change la donne pour la recherche MND. L’institut fera toute la différence.

« La MND est une maladie horrible, c’est la raison la plus courante pour laquelle les gens cherchent à se suicider. Nous voyons des personnes atteintes de cancer ou d’autres maladies faire des essais et c’est incroyablement frustrant qu’il n’y ait rien pour nous. Le simple fait d’avoir l’opportunité d’essayer signifierait tout pour nous.

Le Parlement a débattu du financement du MND la semaine dernière après qu’une pétition a atteint 100 000 signatures, tandis que l’offre officielle a été remise au gouvernement lundi.

Cette proposition a été développée avec le soutien de sociétés pharmaceutiques mondiales, avec des lettres de soutien de Biogen, GlaxoSmithKline, Novartis, Eli Lilly et PrecisionLife.

On espère que les investissements accrus du gouvernement et les ressources que cela pourrait apporter susciteront encore plus d’intérêt de la part de l’industrie pharmaceutique et feront du Royaume-Uni le principal acteur dans le domaine mondial extrêmement précieux de la recherche sur les maladies neurologiques. Andrew Lewer, président du groupe parlementaire multipartite sur les maladies du motoneurone, a déclaré : « Je pense qu’il y a un appétit au Parlement pour cela. Il y a eu des percées majeures récemment et il est maintenant temps d’en tirer parti.

« Il y a eu un changement de ton, et les scientifiques disent qu’ils ont trouvé la clé – ils ont juste besoin de financement pour la faire sortir.

« Je n’ai pas besoin d’expliquer pourquoi c’est important. C’est une maladie impitoyable. C’est quelque chose qui peut faire une énorme différence et nous pourrions regarder en arrière dans quelques décennies en disant « regardez, nous avons fini avec un remède ».

« La Grande-Bretagne est un pays leader dans ce secteur, c’est une énorme opportunité. Nous l’avons fait avec Covid, nous avons joué un rôle énorme dans le VIH/sida, et cela pourrait être la prochaine percée britannique massive. »

Pr Ammar Al-Chalabi, neurologue et chercheur en MND, King’s College London

La recherche sur les maladies du motoneurone est à un tournant. Quand j’ai commencé à travailler dessus, il y a près de 28 ans, c’était considéré comme une maladie rare et désespérée qui ne pouvait jamais être guérie. Maintenant, nous savons que ce n’est pas vraiment rare – c’est juste qu’il tue généralement des gens en quelques années, donc il n’y en a jamais beaucoup avec lui. Plus important encore, nous savons maintenant qu’il est possible de guérir la MND avec les bons outils.

Par exemple, la thérapie génique, un type de traitement qui modifie l’ADN de quelqu’un, fonctionne dans une condition infantile similaire à la MND. Des essais de thérapie génique pour la MND sont en cours. Mais même si ce traitement fonctionne, il ne guérira qu’environ 10 % des personnes atteintes de la maladie – celles qui ont une prédisposition génétique. Les 90 pour cent restants ont encore besoin d’un médicament efficace.

Heureusement, nous faisons d’énormes progrès et nous en savons plus que jamais sur les causes de la maladie, pourquoi les cellules nerveuses meurent et comment nous pouvons les garder en bonne santé.

Mais nous avons besoin d’investissements appropriés. Des maladies telles que la MND, la démence et la maladie de Parkinson deviendront plus courantes à l’avenir en raison de l’évolution de la population. MND frappe souvent les gens dans la force de l’âge, juste quand ils ont des familles, quand ils sont au meilleur de leur carrière.

Environ un tiers des malades meurent dans l’année suivant le diagnostic et la moitié dans les deux ans. Cette perspective épouvantable est une tragédie pour ceux qui vivent avec, mais cette progression rapide de la maladie signifie également que nous pouvons apprendre ce qui pourrait la traiter rapidement. Et ce que nous apprenons peut être appliqué à la démence et à la maladie de Parkinson, car ils sont causés par des problèmes similaires dans le système nerveux.

Chaque jour à la clinique, je dois donner aux gens la nouvelle dévastatrice qu’ils ont une MND. Je dois leur dire que c’est une maladie en phase terminale et qu’il n’y a pas de traitement efficace.

Je trouve ces conversations émouvantes et très difficiles.

Mais ce n’est absolument rien comparé à ce qu’est la réception de ces nouvelles, à ce que ces personnes traversent et traverseront.

La seule façon d’aider vraiment est de trouver un remède, et cela demande des recherches plus poussées et de meilleure qualité.

C’est ce qui me motive, ainsi que les milliers d’autres professionnels de la santé et scientifiques qui font des recherches sur la MND à travers le monde.

Les associations caritatives font ce qu’elles peuvent. Leur investissement dans la recherche MND ciblée au Royaume-Uni dépasse celui du gouvernement. Mais ce n’est pas assez. Nous avons besoin que le gouvernement et l’industrie des sciences de la vie s’intensifient. C’est pourquoi nous avons lancé la campagne United To End MND. Nous savons ce que même un petit extra peut faire.

En 2014, le Ice Bucket Challenge a apporté 7 millions de livres sterling supplémentaires à la recherche MND au Royaume-Uni. Environ 5 millions de livres sterling ont été utilisées pour accélérer les programmes de recherche, les faisant avancer d’environ cinq ans.

En conséquence directe, nous avons découvert de nouveaux gènes liés à la maladie et de nouvelles façons de mesurer sa progression à l’aide de tests sanguins – deux étapes essentielles vers un remède.

Les scientifiques du MND sont fantastiques à travailler ensemble. Maintenant, nous avons besoin que le gouvernement travaille avec nous. Notre vision est un institut de recherche MND virtuel, réunissant des centres d’excellence à travers le pays pour travailler ensemble pour trouver un remède.

Cet institut sera un partenariat entre les patients, les associations caritatives, les scientifiques, les professionnels de la santé et l’industrie. Avec le gouvernement à bord, nous pourrions accélérer considérablement la recherche d’un remède. Nous pouvons voir qu’un financement public ciblé comme celui-ci aide. Le gouvernement a déjà des programmes similaires pour la démence et le cancer. Faisons-le pour MND.

En créant une plateforme comme celle-ci, nous pouvons faire de réels progrès. Nous pouvons développer un pipeline de recherche en commençant par comprendre ce qui se passe chez le patient, jusqu’à trouver des traitements possibles pour les tests.

Nous pouvons mettre ces traitements dans de meilleurs essais cliniques plus rapidement grâce à un effort national coordonné.

Mais cela demande un investissement considérable en amont. À l’heure actuelle, seulement environ une personne sur 12 avec MND participe à un essai clinique. Nous voulons être en mesure d’offrir cette opportunité à toutes les personnes atteintes de la maladie, leur donnant de l’espoir et aux scientifiques comme moi davantage d’informations dont nous avons un besoin urgent. Mener des essais de cette manière est rapide – c’est ce qui a fonctionné pour trouver un vaccin contre Covid.

Notre demande, en tant que coalition – patients, neurologues, Motor Neurone Disease Association, MND Scotland et My Name’5 Doddie Foundation – est simple.

Nous voulons que le gouvernement promette 50 millions de livres sterling sur cinq ans pour financer un effort de recherche national coordonné dans le MND.

À cela s’ajoutera le financement des organismes de bienfaisance et de l’industrie. 50 millions de livres sterling seront comme un propulseur de fusée pour la recherche MND.

Le Royaume-Uni compte déjà de nombreux chercheurs parmi les meilleurs au monde en MND, les meilleures universités et les meilleurs spécialistes en MND. Donnons-leur le coup de pouce dont ils ont besoin pour casser ce fléau et accélérer la recherche d’un remède.