Kuvan a été approuvé pour l’Angleterre et le Pays de Galles, mais uniquement pour les moins de 22 ans et les futures mamans (Image : Kuvan)
Depuis 13 ans, le médicament Kuvan de la société américaine BioMarin a soulagé l’agonie des personnes à travers l’Europe qui doivent éviter les protéines par peur de subir des lésions cérébrales. Bien que l’Angleterre et le Pays de Galles n’aient que 2 000 patients atteints de PCU, cela n’a pas été accessible ici.
Les personnes atteintes subissent un régime brutal de prescription, d’aliments synthétiques sans protéines, évitant la viande, le poisson, les œufs, les produits laitiers et de nombreux fruits et légumes.
Pendant 18 mois, ce journal a exhorté le NHS et le conseiller en médicaments de l’Institut national pour la santé et l’excellence des soins (Nice) à soulager la douleur des patients.
Hier, Kuvan – le nom de marque de BioMarin pour le médicament saproptérine – a été approuvé pour l’Angleterre et le Pays de Galles… mais, dans une décision douce-amère, uniquement pour les moins de 22 ans et les futures mamans.
Cependant, il y a de l’espoir pour l’avenir. De nombreux brevets de BioMarin ont expiré en janvier, ce qui signifie que les concurrents peuvent licencier des copies de médicaments génériques.
Le NHS England (NHSE) espère maintenant que les discussions avec les sociétés pharmaceutiques permettront à toutes les personnes atteintes d’accéder au médicament.
La militante Kate Learoyd, dont le fils Alex est sous Kuvan depuis sept ans dans le cadre d’un essai clinique, a déclaré hier : « Je suis tellement heureuse et soulagée que les enfants et les jeunes commencent bientôt à prendre Kuvan et je tiens à remercier le Daily Express d’avoir fait campagne. à nos côtés.
Mais elle a prévenu : « La PCU ne disparaît pas à votre 22e anniversaire.
« Des versions génériques moins chères offrent la solution. Il est essentiel que le NHS obtienne un accord pour tous. »
Le NHSE et le NHS du Pays de Galles ont 90 jours pour rendre Kuvan disponible. L’Irlande du Nord et l’Écosse ont leurs propres processus.
Les personnes atteintes de PCU – l’abréviation de phénylcétonurie – ne peuvent pas digérer correctement l’acide aminé phénylalanine. Les acides aminés, les éléments constitutifs des protéines, sont décomposés par le corps, mais chez les personnes atteintes de PCU, les niveaux s’accumulent et peuvent causer des lésions cérébrales.
Les essais cliniques prouvent que Kuvan réduit les niveaux de phénylalanine pour beaucoup et les preuves de Nice montrent qu’il réduit le besoin d’aliments et de suppléments à faible teneur en protéines de 71,2%.
Cela signifie que les personnes atteintes peuvent manger à l’extérieur, cuisiner avec plus d’ingrédients et avoir du poisson, de la viande et des produits laitiers dans leur alimentation.
Le NHSE a organisé quatre examens sur Kuvan depuis 2015. Bien que le médicament soit autorisé au Royaume-Uni depuis 2008, Nice a attendu 10 ans avant de commencer à enquêter.
Une décision préliminaire a été prise cette année, de l’offrir aux moins de 18 ans. Après de vives critiques, il incluait des femmes enceintes et des personnes âgées de 21 ans et moins.
Meindert Boysen, du Centre d’évaluation des technologies de la santé de Nice, a déclaré : « Le prix du médicament était trop élevé pour lui permettre d’être considéré comme une utilisation acceptable des ressources du NHS.
« Le comité était conscient que des produits génériques pourraient être disponibles dans un proche avenir et espérait que leur prix serait fixé pour permettre l’accès à ce médicament à tous les adultes atteints de PCU. »
L’ancien secrétaire à la Santé Jeremy Hunt a déclaré au Daily Express : « Il n’est pas juste d’exclure des individus de ce traitement. Ils ont déjà trop attendu.
Les versions moins chères offrent de l’optimisme
Des entreprises rivales comme Dipharma, basée en Suisse, peuvent désormais fabriquer et proposer une version moins chère de Kuvan.
Le Daily Express comprend que la saproptérine de Dipharma est en cours d’examen par l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé. Dans un éventuel futur accord, il pourrait être autorisé vers octobre.
La militante Caroline Graham, 55 ans, de Godalming, Surrey, dont les enfants Holly, 24 ans, et Callum, 27 ans, n’ont pas pu obtenir Kuvan en raison de leur âge, a déclaré : « Mes enfants ont toute la vie devant eux. « Ils sont trop jeunes pour être radiés. »
Lily Wood a exhorté le gouvernement à fournir Kuvan sur le NHS (Photo : Tim Merry)
Joie pour le militant qui s’est contenté de PM
Une personne atteinte de PCU peut enfin accéder à Kuvan après que ses plaidoyers dans le Daily Express auprès du Premier ministre ont aidé à conclure l’accord historique.
Lily Wood, 20 ans, a écrit et parlé à plusieurs reprises à Boris Johnson et aux ministres de la Santé, leur demandant de donner la priorité au médicament.
En juin, après avoir appris que Nice prévoyait de ne laisser que les moins de 18 ans l’utiliser, elle a de nouveau écrit au Premier ministre dans notre journal et quelques semaines plus tard, l’âge maximum a été porté à 21 ans.
Lily, de West Drayton dans le Middlesex, nous a dit : « Je ne peux pas y croire – ça a été un si long combat pour moi mais beaucoup plus longtemps pour les autres. J’ai pleuré quand nous avons appris la nouvelle, des larmes de bonheur mais c’est doux-amer comme ça de nombreux malades sont absents.
« Vivre avec la PCU est tellement plus difficile que n’importe qui peut s’en rendre compte. Il ne s’agit pas seulement de subir un régime alimentaire difficile.
Les parents Chris, 57 ans, et Hayley Wood, 45 ans, ont été choqués lorsque Lily est née avec la PCU car ils n’avaient jamais entendu parler de cette maladie.
Forcée de s’en tenir au pain prescrit avec des fruits ou des légumes, Lily ne peut manger que l’équivalent en protéines d’une demi-pépite de poulet par jour et doit soigneusement peser chaque collation.
Stanley Brown approuve la nouvelle (Image : document)
Stanley approuve la percée
Stanley Brown annonce qu’il pourrait bientôt prendre le médicament miracle Kuvan.
L’enfant de six ans a du mal à trouver des aliments non protéinés qu’il aime et, déchirant, a dit à ses parents Jessica et Matt: « J’aimerais ne pas avoir la PCU! »
Mais ravie, Jessica, 39 ans, a déclaré hier : « Nous sommes ravis que ce médicament soit mis à la disposition de Stanley après une si longue, très longue attente. Nous sommes tellement impatients de commencer et espérons qu’après cette annonce, les choses pourront évoluer rapidement.
« Mais nous craignons qu’à un moment donné de sa vie, le médicament ne soit retiré et qu’il soit terrible pour les personnes qui ne pourront pas y accéder. »
L’année dernière, Jessica, de Halesowen, West Midlands, a parlé du stress de la PCU qui domine la vie de famille.
« Nous ne pouvons pas manger souvent au restaurant et si nous le faisons, nous devons faire des recherches approfondies. Nous devons également nous assurer qu’il ne mange pas la nourriture ou les friandises de ses amis, ce qui le fait se sentir particulièrement différent. »
Stanley doit éviter les viandes, les noix, le poisson, les produits laitiers et même certains légumes. Jessica, une enseignante, a ajouté: « Kuvan lui donnerait la liberté de savourer de la nourriture et d’éliminer un énorme niveau de stress. »
Willow saute de joie à la nouvelle (Image : Julian Hamilton)
Espoir pour Willow
Willow Hodder saute de joie car bientôt elle pourra peut-être manger la même nourriture que sa grande sœur.
Willow, trois ans, ne peut pas profiter de ce que Grace, huit ans, a, car la PCU la limite à 3 g de protéines par jour.
La viande, les œufs, le blé et les produits laitiers sont tous interdits.
Maman Chelsea Glover, 28 ans, a déclaré que c’était « épuisant » de mesurer chaque repas et chaque morceau.
Mais si les tests sanguins montrent que Willow répondra à Kuvan, elle espère que sa fille pourra savourer une cuisine savoureuse.
Chelsea, de Bromborough, sur le Wirral, a déclaré: « Kuvan donnera aux personnes atteintes la liberté de vivre comme vous et moi. Willow pourrait profiter du même déjeuner de la cantine que ses pairs.
« Willow commence la maternelle dans une école primaire en septembre et la préparation a été longue. »
Le partenaire de Chelsea, Stewart, 32 ans, souffre également de PCU, bien qu’il ne soit pas soumis à un régime spécial.
Chelsea a dit que Willow voulait manger comme Grace.
La mère de Willow a ajouté: « Elle ne comprend pas pourquoi elle ne peut pas et la culpabilité s’installe pour moi. »
Commentaire d’Anita MacDonald
Je m’occupe d’enfants atteints de PCU depuis plus de 30 ans. La clinique de l’hôpital pour enfants de Birmingham en compte plus de 100 malades.
Le traitement standard de la PCU est un régime extrêmement restrictif et cela doit être respecté afin d’éviter des dommages au cerveau.
Il est très difficile pour les enfants et leurs familles de vivre avec la tension constante et de s’inquiéter de leur alimentation.
Je suis donc absolument ravi que nous puissions offrir Kuvan à nos patients.
J’ai participé à plusieurs essais cliniques pour le médicament et j’ai constaté que le traitement par Kuvan peut changer la vie des enfants et de leurs familles.
Les jeunes prennent les pilules dissoutes dans l’eau et boivent avec leur petit-déjeuner. Ceux qui répondent au traitement peuvent alors maintenir leurs niveaux de phénylalanine, une protéine essentielle, dans des limites sûres tout en ayant un régime plus libéralisé contenant plus de protéines.
Cela signifie que les enfants peuvent profiter de nombreux aliments normaux que tout le monde prendrait pour acquis.
Anita MacDonald est diététiste consultante
